特拉维夫大学研究人员利用 CRISPR 缩小癌细胞

特拉维夫大学（TAU）的研究人员成功利用基因编辑技术CRISPR，从头部和颈部肿瘤的癌细胞中移除单个基因。这项在动物模型中进行的研究结果显示，50%的肿瘤被消除。研究结果发表在《前沿科学》杂志上。

该研究由TAU的Dan Peer教授实验室的Razan Masarwy博士领导。Peer教授是全球基于mRNA药物开发的领军人物。他表示：“头颈部癌症非常常见，在癌症死亡率中排名第五。”这些癌症通常是局部性的，最初出现在舌头、喉咙或颈部，随后可能转移。

Peer教授补充道：“如果早期发现，局部治疗可以有效针对肿瘤。我们的目标是利用基因编辑技术，针对这种癌症中表达的单个基因，摧毁癌细胞的整个结构。”

Peer教授及其团队以开发基于mRNA的药物而闻名，这些药物包裹在模仿生物膜的合成脂质颗粒中。在这项研究中，他们设计了专门的脂质颗粒，以RNA形式传递CRISPR系统。这些颗粒涂有靶向癌细胞上EGF蛋白受体的抗体。

Peer教授解释说：“这些肿瘤具有高度靶向性。我们选择EGF作为靶点，因为癌细胞表达EGF受体。使用我们的纳米脂质递送系统，我们将药物直接注射到肿瘤模型中，并成功切除了基因——用CRISPR‘剪刀’从癌细胞的DNA中切除了它。”

Peer教授继续道：“我们很高兴观察到我们预测的连锁反应。在间隔一周的三次注射后，84天内50%的癌细胞肿瘤消失了，而对照组没有发生这种情况。”

2020年，Peer教授及其团队首次使用CRISPR以细胞特异性方式从小鼠的癌细胞中切除基因。这是他们首次将其应用于头颈部癌症。

Peer教授指出，CRISPR通常不用于癌症治疗，因为研究人员此前认为，切除单个基因不足以摧毁癌细胞。然而，他解释说：“在这项研究中，我们证明实际上有一些基因是癌细胞无法生存的，这使得它们成为CRISPR治疗的理想靶点。由于癌细胞有时会通过其他基因进行补偿，可能需要切除更多基因，或者不需要。”

Peer教授表示：“理论上，这种方法对多种类型的癌细胞都有效，我们已经在研究其他类型的癌症，包括骨髓瘤、淋巴瘤和肝癌。”