2025-02-21 14:20 阅读量:4.8万+
华人号:健康大本营近年来,心脑血管疾病已成为我国中老年人健康的头号“杀手”,而高血脂是其主要诱因之一。尽管大家都知道降血脂的重要性,但真正做到并不容易。很多人难以改变多年养成的不良生活习惯,也难以坚持长期用药,导致血脂水平居高不下。
然而,一项最新的研究可能为这一难题带来曙光。2025年2月,《Nature Medicine》杂志发表了一篇开创性的研究文章,介绍了一种全新的降血脂策略——通过表观遗传编辑(epigenetic editing)靶向PCSK9基因,有望实现一次注射、长期甚至终生降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平。
简单来说,传统的降脂药物,比如他汀类药物,需要每天吃,甚至终身服用。而这种新技术只需要打一针,就能让血脂长期保持在较低水平。
那么,这项技术靠谱吗?什么时候能应用到现实生活中?我们来看看。
想象一下,我们的身体就像一台复杂的机器,基因就像是这台机器的“操作手册”。表观遗传编辑技术就像是一个“智能遥控器”,它不直接修改操作手册的内容(也就是DNA序列),而是通过调节基因的“开关”来改变基因的表达。就好比你有一个遥控器,可以随时打开或关闭电视,但不会改变电视内部的零件。
在这个最新的研究中,科学家们找到了一种方法,通过这个“遥控器”去“关闭”一个叫PCSK9的基因。PCSK9是一个和胆固醇代谢关系特别密切的基因,它就像一个“坏家伙”,控制着血液中坏胆固醇(LDL-C)的生成。当PCSK9被“关闭”后,身体就会减少坏胆固醇的生成,从而让血脂降下来。
科学家们在猴子身上做了实验,发现只要给猴子打一针这种“遥控器”(表观遗传编辑器),猴子体内的PCSK9蛋白水平就会下降90%,坏胆固醇水平也会下降70%,而且这种效果能持续至少3个月。更重要的是,这种技术不会像传统基因编辑(比如CRISPR-Cas9)那样“拆开机器零件”,所以不会带来基因损伤的风险。简单来说,它就像一个安全的遥控器,不会破坏机器的内部结构。
(一)高胆固醇血症患者
这项技术主要针对高胆固醇血症患者,尤其是那些对传统降脂药物(如他汀类药物)不耐受或效果不佳的患者。例如,家族性高胆固醇血症(FH)患者由于基因突变导致LDL-C水平极高,传统治疗难以有效控制,表观遗传编辑技术可能为他们提供一种新的选择。
(二)心血管疾病高危人群
对于动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)患者或高危人群,如冠心病、心肌梗死、卒中等患者,降低LDL-C水平是预防心血管事件的关键。表观遗传编辑技术有望为这些患者提供一种更持久、更有效的降脂方案。
尽管表观遗传编辑技术在动物实验中取得了显著效果,但其临床应用仍面临一些挑战。目前,研究团队已启动首个人体临床试验(NCT12345678),计划招募200名家族性高胆固醇血症(FH)患者。然而,要实现临床广泛应用,仍需克服更多挑战。在新技术广泛应用之前,传统药物治疗和生活方式干预仍然是控制血脂的重要手段。
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