澳全球首試重編程免疫療法 從根源干預1型糖尿病

澳洲新报：

全球首項針對1型糖尿病根本病因的人體臨床試驗已在澳洲啟動，五名患者率先參與，其中包括去年確診的患兒母親凱西莉。

1型糖尿病是自身免疫性疾病，患者免疫系統錯誤攻擊胰腺中生產胰島素的β細胞，導致血糖調節失衡。澳洲超13萬人受此病困擾。

昆士蘭大學研究員托馬斯耗時25年研發出ASITI-201藥物，該藥通過皮下註射，將β細胞特定蛋白片段與維生素D結合，旨在重新訓練免疫系統，使其停止攻擊β細胞，從根源上幹預疾病進程。若藥物有效，患者確診後將盡早使用，以保留更多β細胞功能，未來或可通過篩查高危人群實現疾病早期阻斷。

此次試驗納入36名成年患者，采用雙盲設計，參與者隨機接受三種劑量ASITI-201或安慰劑，研究團隊將通過血液檢測評估藥物對免疫系統及葡萄糖耐量的影響。凱西莉因孕期患妊娠糖尿病而增加患病風險，確診後主動加入試驗。

1型糖尿病對患者生活的侵蝕遠超醫療負擔。凱西莉回憶，晚餐時給孩子餵飯時，自己常因血糖驟降而手抖，不得不暫停哄睡流程，緊急補充糖分恢復體力。她想100%陪伴孩子，可糖尿病總在關鍵時刻「插隊」。

Princess Alexandra Hospital內分泌科主任紮拉指出，該病並發症風險極高，長期患者可能面臨腎衰竭、神經病變、失明甚至截肢，心臟病與中風風險亦顯著增加。患者日均需作出250個與疾病管理相關的決策，嚴重影響生活質量。

試驗團隊正擴大招募範圍，為外地參與者提供交通補貼。未來計劃延伸至兒童群體，兒童患者β細胞功能衰退速度更快，對創新療法的需求更迫切。

澳洲糖尿病協會研究主任布林克沃斯表示，若ASITI-201成功，將「徹底改寫」1型糖尿病治療模式，患者或可擺脫終身註射胰島素的枷鎖，同時大幅降低糖尿病並發症風險。

值得關註的是，托馬斯團隊同步推進類風濕性關節炎的免疫療法研究。這種「一藥雙靶」的研發策略，為攻克自身免疫性疾病提供了新思路。

目前，首批參與者已接受12周周期治療，中期數據預計明年揭曉。若結果積極，ASITI-201有望在5年內進入臨床應用階段。